Grâce aux biotechnologies, des solutions ont été apportées dans des aires thérapeutiques très étendues : en cancérologie, pathologies osseuses, neuroscience, cardiologie, rhumatologie, hématologie, etc.
Par ailleurs, de nouvelles voies d’applications thérapeutiques ont été ouvertes, en particulier les thérapies cellulaires et géniques.
Les thérapies cellulaires :
Il est maintenant reconnu qu’il existe dans l’organisme des cellules souches capables de donner naissance à de grandes variétés de tissus. Ce n’est plus une utopie de penser que l’on pourra un jour ensemencer des cellules saines dans nos muscles, notre cœur, nos os, dans certaines de nos glandes, pour réparer des lésions que la médecine ne pouvait jusqu’alors traiter, hormis par des greffes d’organes.
Pour déclencher la croissance ou la maturation de ces cellules souches, il faut disposer de protéines clés dont c’est la fonction naturelle. La biotechnologie permet de les produire.
Parmi les protéines produites par Amgen, certaines permettent par exemple de déclencher le passage de cellules souches dans le sang. Elles peuvent aussi permettre l’expansion du nombre de cellules souches dans des cultures. Ces cellules cultivées peuvent alors être greffées dans un but thérapeutique. La pratique des greffes de cellules sanguines a notamment été considérablement améliorée en 10 ans grâce aux biotechnologies.
Les thérapies géniques :
La thérapie génique propose d’introduire des gènes sains dans des cellules malades de l’organisme afin de les traiter.
L’introduction d’un fragment d’ADN dans le noyau d’une cellule humaine nécessite d’apporter cette séquence d’ADN par l’intermédiaire d’un « vecteur », en général un virus rendu inoffensif, mais capable de pénétrer dans la cellule cible.
Les méthodes utilisées font appel à la fois aux progrès des techniques de culture cellulaire et à celles d’insertion de gènes. On peut plus facilement introduire un gène sain dans une cellule cultivée que dans une cellule cible de l’organisme.
Cette application suscite de très grands espoirs, en particulier dans le traitement des maladies génétiques, notamment l’hémophilie, la myopathie et de nombreuses maladies rares.
Et, au-delà des maladies génétiques, les recherches en thérapie génique s’adressent aussi au traitement de maladies graves, notamment les cancers. Elles pourraient permettre de réaliser de grands progrès dans l’élimination des cellules malignes (une démarche qui sera peut-être plus efficace encore que leur guérison).
