La Haute Autorité de Santé, après examen du dossier de renouvellement de l’accès précoce du traitement d’Amgen dans le cancer du poumon non à petites cellules avancé, a opposé un refus considérant que trois des cinq critères d’éligibilité n’étaient plus remplis. L’effet de cette décision est immédiat et ne permettra plus à de nouveaux patients de disposer de cette thérapie ciblée, ceci jusqu’à son inscription sur la liste de médicaments remboursables, dont l’issue est encore inconnue. Une décision que regrette le laboratoire qui considère que c’est une perte de chance pour les patients en impasse thérapeutique.
Depuis décembre 2020 et jusqu’à juin 2023, plus de 2600 patients atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé présentant la mutation KRAS G12C, ont pu bénéficier du traitement d’Amgen grâce aux différents dispositifs dérogatoires, d’abord les ATU (Autorisation temporaire d’utilisation) nominatives et de cohorte, remplacées en juin 2022 par le nouveau dispositif d’accès précoce post-AMM. Il permet à des patients en impasse thérapeutique de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments disposant d’une AMM mais non encore remboursés dans une indication thérapeutique précise.
Cet accès précoce avait été octroyé après examen du dossier pour une période d’un an, avec la possibilité de renouvellement avec le dépôt de la demande trois mois avant l’échéance. Depuis juin 2022, date du premier patient inclus dans le cadre de l’accès précoce post-AMM du traitement d’Amgen, entre 80 et 100 nouveaux patients par mois provenant au total de 289 centres ont eu accès au traitement. Ces chiffres attestent du besoin médical qui persiste dans ce cancer de mauvais pronostic et de l’attente des médecins oncologues et des patients à disposer de nouveaux traitements.
« Ce traitement représente un espoir pour les patients et l’accès précoce octroyé était une vraie opportunité pour les patients français d’y avoir accès sans attendre le remboursement dans le droit commun. Pour nous, cela représente une perte de chance pour les nouveaux patients qui auraient pu en bénéficier. » déclare Corinne Blachier-Poisson, Présidente d’Amgen France.
La réforme de l’accès précoce, entrée en vigueur en France en juillet 2021, était ressentie par l’ensemble des acteurs comme un nouveau dispositif unique au monde qui permet aux patients français d’être dans les premiers en Europe à pouvoir bénéficier d’un nouveau traitement innovant.
« Cette décision est une première du genre. Comme l’a défini le législateur, le dispositif d’accès précoce concerne des patients en impasse thérapeutique. Nous regrettons la décision de la HAS de refuser ce renouvellement et ne comprenons pas les critères invoqués pour justifier ce refus.» explique Corinne Blachier-Poisson.
Aujourd’hui cette situation met l’ensemble des parties prenantes face à une situation incompréhensible et non anticipée, rend le système illisible et engendre une inéquité entre les patients en impasse thérapeutique pris en charge avant et après la date de décision de la HAS.
En parallèle de cette décision de la HAS, l’évaluation du dossier pour le remboursement dans le droit commun est toujours en cours au niveau de la Commission de la Transparence de la HAS pour réévaluer le service médical rendu et l’amélioration du service médical rendu, qui conditionnera in fine la mise à disposition de ce médicament sur le territoire français.