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Chez Amgen, nous croyons que pour chaque patient, une solution existe. Pionnier des biotechnologies depuis plus de 45 ans, nous mobilisons notre expertise et notre expérience en biotechnologie, notre capacité d’innovation ainsi que notre savoir-faire en matière de production pour faire progresser la prise en charge des patients atteints de maladies rares en France et dans le monde.
Ces pathologies, souvent graves et invalidantes, complexes et mal connues, concernent plus de 3 millions de patients en France1. Pourtant, 95 % d’entre elles ne disposent toujours pas d’un traitement2. Depuis de nombreuses années, nous sommes engagés pour apporter de nouvelles solutions thérapeutiques afin de mieux répondre à ces besoins médicaux non couverts.
En 2023, nous avons franchi une étape majeure en intégrant Horizon Therapeutics, acteur reconnu dans le traitement des maladies rares en immunologie, ophtalmologie et neurologie. Cette acquisition marque notre ambition de devenir un acteur incontournable dans ce domaine, avec un portefeuille élargi de traitements innovants qui ciblent, notamment, la Neuromyélite Optique (NMOSD).
Notre engagement dans les maladies rares se traduit aussi par une forte implication locale, en lien avec les filières de santé, les institutions, les associations de patients et les professionnels de santé.
Depuis 2023, Corinne Blachier-Poisson, Présidente d’Amgen France, préside le Comité Stratégique de Filière (CSF) IA & Santé. Sous son impulsion, une filière dédiée à l’intégration de l’IA dans les maladies rares a vu le jour, pour accélérer l’innovation dans les maladies rares, de la R&D à l’accès aux soins pour les patients.
Parce que la prise en charge des patients atteints de maladies rares passe aussi par la capacité à identifier ces maladies, nous nous engageons à sensibiliser et éduquer les professionnels de santé au travers de différentes initiatives leur permettant de mieux les connaître, telles que :
Lancé à l’initiative d’Horizon Therapeutics et désormais porté par Amgen à l’échelle mondiale, le programme #RAREis illustre un engagement concret et durable en faveur des communautés de patients vivant avec une maladie rare. En 2024, ce programme a permis de soutenir 75 associations de patients dans 18 pays, via des bourses de 5 000 dollars attribuées à des projets à fort impact.
En France, quatre associations ont été lauréates en 2024 :
Ces initiatives soutenues portent des actions concrètes : éducation thérapeutique, production de contenus accessibles, soutien psychologique, événements de sensibilisation.
#RAREis contribue ainsi à faire émerger les voix et les histoires des patients atteints de maladies rares et chroniques et à renforcer les liens entre les communautés à l’international.
À l’occasion de la Journée mondiale des maladies rares, nous avons cosigné une tribune collective publiée le 28 février 2025 dans Les Échos aux côtés d’une vingtaine d’industriels du Comité Maladies Rares du Leem et d’OrphanDev. Ce texte d’alerte, intitulé « Comment sortir de l’impasse ? », dénonce les freins persistants à l’accès aux innovations thérapeutiques dans les maladies rares en France, malgré un écosystème d’excellence et la publication du 4ème Plan National Maladies Rares.
La tribune souligne notamment que seulement 36 % des médicaments orphelins autorisés en Europe entre 2019 et 2022 bénéficient d’un remboursement pérenne dans l’Hexagone — contre 89 % en Allemagne. En cause : l’attribution fréquente d’une Amélioration du service médical rendu (ASMR) V, mal adaptée aux spécificités des maladies rares, souvent basée sur des données intermédiaires du fait de la faible prévalence des patients.
Les signataires formulent deux propositions concrètes : réintroduire une présomption d’innovation dans l’accès précoce pour les médicaments orphelins et créer un nouveau type d’ASMR adapté à ces situations.
Dans la continuité de notre engagement à améliorer l’accès à l’information médicale et à renforcer les connaissances sur les maladies rares, nous avons développé un site internet entièrement dédié à la neuromyélite optique (NMOSD).
Pensé pour les patients, leurs proches et les professionnels de santé, ce site propose une information claire, rigoureuse et accessible sur cette pathologie auto-immune rare. Il aborde de manière pédagogique les symptômes, les options thérapeutiques, les questions liées à la vie quotidienne, et met à disposition des ressources pour apprendre à mieux vivre avec la maladie et à faciliter les échanges entre patients et médecins.