Science
04.10.2026
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La recherche de pointe axée sur les omiques apporte un éclairage approfondi sur les causes sous-jacentes des maladies.
Résumé :
Malgré les progrès observés en médecine, certaines questions fondamentales subsistent : Pourquoi certaines personnes développent-elles des maladies et d’autres non ? Pourquoi un traitement fonctionne-t-il pour un patient mais pas pour un autre ? Comment prévoir quels candidats médicaments pourront être les plus efficaces avant d’entreprendre des essais cliniques ?
Amgen s’appuie sur les omiques (l’étude à grande échelle des données biologiques1) pour tenter de répondre à ces questions et comprendre les ressorts de la santé et de la maladie. En intégrant la recherche sur la génomique (ADN), la transcriptomique (ARN) et la protéomique (protéines), Amgen entend redéfinir la découverte des médicaments, accélérer leur développement et offrir aux patients des traitements ciblés plus efficaces, dans des délais plus courts.
L’approche d’Amgen en matière de découverte de médicaments a toujours été fondée sur la biologie humaine, avec l’idée que comprendre la génétique – comment les variations de l’ADN contribuent à l’émergence de maladies – pourrait transformer le développement des médicaments. Cependant, les gènes n’expliquent pas tout. L’intégration de plusieurs couches de données biologiques humaines offre une compréhension plus approfondie.
Les omiques incluent la génomique, l’étude de l’ADN ; la transcriptomique, l’étude de l’ARN ; et la protéomique, l’étude des protéines. Les interconnexions entre l’ADN, l’ARN et les protéines dans le flux d’informations génétiques peuvent fournir des indications précieuses et différentes sur les processus biologiques et les maladies1.
La génomique examine l’ADN dans notre organisme, notamment sa structure, sa fonction et son évolution1. Chez Amgen, nous nous appuyons sur la génomique pour comprendre comment notre ADN diffère d’une personne à l’autre et d’une personne en bonne santé à une personne malade. L’analyse de ces différences nous permet de trouver des cibles thérapeutiques et des marqueurs de maladie potentiels.
La transcriptomique s’intéresse à l’ARN dans notre organisme, notamment la quantité et la concentration de molécules d’ARN dans une cellule ou un tissu1. Chez Amgen, nous utilisons la transcriptomique pour mieux comprendre et cibler certains gènes qui sont activés ou inactivés dans une maladie.
La protéomique étudie les protéines présentes dans notre organisme, notamment la manière dont celles-ci fonctionnent et changent en fonction de notre environnement (par exemple, notre alimentation, notre niveau d’activité physique, et même notre lieu de vie)3.
Chez Amgen, nous utilisons la protéomique pour relier les niveaux de protéines dans notre organisme au cours d’une maladie ou d’un traitement.
« L’un des objectifs prioritaires est d’exploiter les données humaines à l’échelle de la population pour comprendre les maladies complexes et orienter la découverte de médicaments », explique Jay Bradner, vice-président exécutif du service R&D d’Amgen. « L’intégration de variations génétiques humaines aux résultats cliniques fournit des informations inédites sur la cause de la maladie et, surtout, sur les cibles susceptibles d’offrir une protection. »
Amgen deCODE genetics, leader mondial de la génomique humaine basé en Islande, collabore très étroitement avec des groupes de recherche dans le monde entier pour étudier les données omiques. Cela permet ainsi à Amgen de découvrir les facteurs de risque génétiques de maladies telles que les troubles cardiovasculaires, les cancers, les maladies rares et auto-immunes. L’intégration des données transcriptomiques et protéomiques aide les chercheurs à comprendre comment ces facteurs génétiques se traduisent en mécanismes pathologiques.
« Nous nous engageons à exploiter les données génétiques humaines et d’autres données omiques, en vue d’approfondir les connaissances scientifiques et offrir aux patients des bénéfices tangibles, grâce à des traitements ciblés avec précision », déclare Unnur Thorsteinsdottir, co-directeur général d’Amgen deCODE genetics.
À titre d’exemple, l’équipe a collaboré à une étude d’association à l’échelle du génome, une méthode qui compare un grand nombre de variations génétiques entre personnes malades et témoins4 afin d’identifier les variants associés à une maladie, menée chez plus de 30 000 patients atteints d’une maladie auto-immune de la thyroïde, et participé à plus de 725 000 contrôles en Islande et au Royaume-Uni. Il s’agit d’une maladie fréquente, souvent héréditaire et principalement associée à une hypothyroïdie ou à une faible fonction thyroïdienne, dans laquelle les cellules immunitaires attaquent la glande thyroïde.
L’équipe a découvert un variant relativement rare du gène FLT3 (fms-like tyrosine kinase 3) qui code pour un récepteur sur des cellules immunitaires et sanguines indispensables à la croissance cellulaire. Les chercheurs ont observé que les personnes présentant ce variant génétique étaient plus susceptibles de développer des maladies auto-immunes, comme des maladies auto-immunes de la thyroïde, un lupus érythémateux disséminé (LED), une polyarthrite rhumatoïde, la maladie cœliaque, et étaient presque deux fois plus exposées au risque d’une leucémie myéloïde aiguë (LMA).
Après avoir examiné les transcriptomes donc l’ARN des participants, l’équipe a constaté que le variant modifiait le gène FLT3 en l’inactivant. C’est ce que l’on appelle un variant perte de fonction.
Enfin, en étudiant le protéome (l’ensemble des protéines), l’équipe a remarqué que les participants possédant ce variant présentaient un taux de protéines FLT3-ligand plus élevé dans le sang. Le variant a ainsi intensifié contre toute attente l’activité du FLT3, et a ainsi mis en évidence que le variant perte de fonction amplifiait en réalité le signal du FLT3 par l’augmentation de ses niveaux de ligand, favorisant le développement des cellules sanguines impliquées dans la leucémie myéloïde aiguë et les maladies auto-immunes. Amgen étudie actuellement la possibilité de bloquer les signaux du FLT3 dans certaines maladies auto-immunes.
Les études de ce genre permettent de mieux comprendre la biologie des maladies, et ainsi d’identifier avec plus de certitude les cibles potentielles.
« Freyja », le supercalculateur DGX SuperPOD de NVIDIA, est installé au centre de recherche d’Amgen en Islande.
Pour analyser les quantités massives de données omiques disponibles, Amgen fait appel à l’intelligence artificielle et à l’apprentissage automatique afin d’identifier rapidement les modèles cachés. Ces informations aident à prioriser les cibles thérapeutiques prometteuses et à améliorer la conception des traitements présentant de meilleures chances de succès.
Ce type d’analyses nécessite une immense puissance de calcul. Amgen répond à ces exigences grâce à des technologies comme le DGX SuperPOD de NVIDIA, un supercalculateur dernier cri basé en Islande, baptisé « Freyja » d’après la déesse nordique de la vie et de la fertilité.
L’intégration des données omiques dans l’élaboration de médicaments redéfinit également l’avenir de la médecine de précision. Délaissant une approche unique, les scientifiques mettent désormais au point des traitements capables d’offrir aux patients des solutions mieux adaptées.
Prenons l’exemple des maladies cardiovasculaires : si les traitements traditionnels ciblent de larges pans de la population, de nombreux patients sont encore victimes de crises cardiaques ou d’accidents vasculaires cérébraux après avoir bénéficié de soins standard. Grâce aux données omiques, Amgen développe des thérapies potentielles qui ciblent des marqueurs protéiques et génétiques précis liés au risque cardiovasculaire, donnant ainsi un nouvel espoir aux patients nécessitant davantage d’options.
La surfaceomique étudie le “surfaceome”, c’est-à-dire l’ensemble des protéines exposées à la surface des cellules, afin d’identifier de nouvelles cibles thérapeutiques, notamment contre certains cancers5. Les chercheurs d’Amgen cherchent à mieux comprendre ces molécules de surface cellulaire, leurs modifications et leurs interactions. Le double ciblage apparaît comme une stratégie prometteuse, dans laquelle une molécule thérapeutique se lie à plusieurs cibles spécifiques à la surface des cellules tumorales. Cette solution pourrait améliorer la précision et l’efficacité des thérapies, tout en réduisant les dommages causés aux cellules saines.
Les omiques permettent également aux chercheurs de proposer des thérapies adaptées aux patients, grâce à l’identification des biomarqueurs (ou signatures moléculaires) de maladies comme les cancers. Cette méthode pourrait permettre aux patients de recevoir des traitements plus efficaces, tout en limitant les effets secondaires. En savoir plus sur la découverte et le développement de nouveaux traitementsPour les patients, l’impact des omiques pourrait être considérable. Cela pourrait se traduire par des traitements d’emblée plus efficaces et par une baisse des échecs thérapeutiques. Au lieu de se contenter de tâtonnements, la médecine devient plus prédictive et personnalisée. « Nous transformons les connaissances issues des données omiques en informations à différents stades de la recherche et du développement, depuis l’identification des cibles jusqu’à la conception des essais », commente Patrick Sulem, co-directeur général d’Amgen deCODE genetics.
Amgen met à profit l’expertise en biologie humaine pour lancer la nouvelle vague d’innovations médicales. Investir dans les omiques ne permet pas seulement de découvrir de nouveaux médicaments, mais d’améliorer aussi la compréhension des mécanismes des maladies et de multiplier les voies thérapeutiques pour les patients qui en ont besoin.